Достигнут первый успех в генной терапии гемофилии

Исследователи сказали об первом в истории успешном опыте по исцелению гемофилии при помощи генной терапии. В изучении приняло участие десять человек с гемофилией B. Это наследуемая заболевание, вызывается мутацией в гене, что управляет синтезом одного из белков, связанных со свертыванием крови, так именуемого «фактора свертывания IX».

В зарубежной литературе она время от времени именуется Christmas disease, поскольку первого больного, у которого было обрисовано данное заболевание кликали Стивен Кристмас, а опубликовали описание в рождественском номере «Английского медицинского издания». Гемофилия B – вторая по распространенность разновидность гемофилии, она видится у 20 % гемофиликов и уступает лишь гемофилии A. Различие этих двух заболеваний было найдено только в первой половине 50-ых годов двадцатого века.

Достигнут первый успех в генной терапии гемофилии

© Pixabay

Как раз гемофилия B была у потомков королевы Виктории – представителей правящих семейств Германии, России и Испании, включая царевича Алексея Романова. Замена только одного нуклеотида в гене приводила к тому, что молекулы фактора свертывания IX получались неправильной формы и не могли нормально делать собственные функции.

Участники нынешнего изучения взяли однократную инъекцию безвредного вируса, что нес в себе необходимый ген. При проверке через 18 месяцев оказалось, что уровень фактора свертывания IX в их печени вырос и составлял в среднем 34 % от нормы.

Этого выяснилось достаточно, дабы у девяти из десяти больных не было кровотечений. Восемь из десяти больше не нуждались в ежедневных инъекциях фактора IX.

Прошлые попытки применить генную терапию для лечения гемофилии B была неудачными, поскольку модифицированные клетки разрушались клетками иммунной совокупности организма либо же создавали через чур мало фактора IX. Сейчас авторы работы применяли версию гена, которая создавать весьма замечательную разновидность этого белка, так что они смогли снизить дозу вируса при его занесении в организм, соответственно минимизировать иммунную реакцию.

Двое больных отреагировали на вирус увеличением уровня ферментов печени, но данный эффект провалился сквозь землю по окончании того, как они взяли стероиды.

Статью с результатами изучения опубликовал New England Journal of Medicine

Источник: polit.ru

Элизабет Пэрриш: генная терапия радикально поменяет представления о красоте и здоровье


Читать также:

Читайте также: